| 초록 |
본 연구는 50대 이상 성인에서 실명의 중요한 원인인 노년 황반변성 (Age-related Macular Degeneration, AMD)의 발병 원인이 되는 새로운 바이오마커를 선정하고, 이를 표적으로 한 황반변성 치료제 발굴을 목표로 함. 이를 위하여, 단백질체 분석으로 확보한 노년 황반변성 질환 마커를 선정하였고, 표적 바이오마커 RNA에 선택적으로 작용하여 이를 절단, 혹은 유전자 발현을 억제하는 기능성 올리고핵산인 DNA분자가위 올리고디옥시리보자임(DNAzyme)과 펩티드핵산 (Peptide Nucleic Acid, PNA)을 이용하여 이들 약물 작용점의 발굴 및 검증을 수행함. 또한 기능성 올리고핵산을 망막색소상피세포 내로 도입하여 황반변성 병리 표적 유전자 발현억제에 따른 망막상피세포보호 효과를 검증함. 또한, 망막색소상피세포를 대상으로 하여 산화스트레스에 의한 자가포식작용 및 상피-간엽세포 전이 (Epithelial-Mesenchymal Transition, EMT) 기작의 상관관계를 규명함. 최종적으로 노년황반변성의 병리 기전에 기반한 바이오마커를 표적하는 저분자 약물 또는 바이오의약품을 발굴하여 황반변성 동물모델 대상으로 개발한 약물의 치료제로서의 이용가능성을 제시함. (출처 : 보고서 요약서 3P) |
